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I registri AIFA: non solo burocrazia ma fonte di evidenza?
Un’analisi di confronto tra le caratteristiche dei pazienti inseriti nei registri AIFA in questi anni e quelle dei pazienti inclusi nei rispettivi studi registrativi ha evidenziato che nella pratica clinica la popolazione anziana è molto più rappresentata. Si tratta di un primo importante esempio di evidenza scientifica prodotta a partire da registri nati con intento amministrativo.
Maria Lucia Iacovino, Simone Celant, Luca Tomassini, Laura Arenare, Andrea Caglio, Andrea Canciello, Flavio Salerno, Pier Paolo Olimpieri, Susanna Di Segni, Antonella Sferrazza, Maria Carmela Piccirillo, Giordano Domenico Beretta, Carmine Pinto, Livio Blasi, Saverio Cinieri, Luigi Cavanna, Massimo Di Maio, Pierluigi Russo, Francesco Perrone. Comparison of baseline patient characteristics in Italian oncology drug monitoring registries and clinical trials: a real-world cross-sectional study. The Lancet Regional Health - Europe, Volume 41, 2024, 100912, ISSN 2666-7762. https://doi.org/10.1016/j.lanepe.2024.100912.
Quando commentiamo i risultati degli studi registrativi, spesso riflettiamo sulla inevitabile selezione dei pazienti inseriti negli studi rispetto a quelli candidati al trattamento nella pratica clinica. Si sottolinea spesso che la selezione dei pazienti negli studi registrativi riduce la generalizzabilità del risultato.
Quanto sarà riproducibile il vantaggio osservato in uno studio clinico condotto in una popolazione selezionata, quando poi il trattamento sarà somministrato a pazienti più anziani, in condizioni cliniche spesso più precarie e affetti da un maggior numero di patologie concomitanti?
In Italia, i registri dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), nati per il monitoraggio dell’appropriatezza prescrittiva, contengono le informazioni relative alle caratteristiche dei pazienti trattati nella pratica clinica con una serie di trattamenti sottoposti a monitoraggio.
Allo scopo di descrivere l’entità delle differenze tra le caratteristiche dei pazienti inclusi negli studi registrativi e le caratteristiche dei pazienti candidati al trattamento nella pratica clinica, sono stati analizzati i dati dei registri AIFA corrispondenti all’impiego dei farmaci in un setting di “real world” italiano.
Nel dettaglio, sono stati derivati dai registri di monitoraggio online sviluppati da AIFA e dai corrispondenti studi registrativi riportati nei Rapporti di Valutazione Pubblica Europea (EPAR) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) i dati relativi ad alcune caratteristiche basali dei pazienti: età, sesso e performance status (PS).
Complessivamente, sono stati inclusi nell’analisi i dati di 419.461 pazienti sottoposti ad altrettanti trattamenti inclusi in 129 registri AIFA tra il gennaio 2013 e l’aprile 2023. I dati sono stati confrontati con quelli di 140 studi registrativi corrispondenti alle suddette indicazioni sottoposte a registro, per un totale di 87.452 pazienti.
Sia misurato in termini di età mediana, sia in termini di proporzione di pazienti ultra65enni, la popolazione di pazienti trattati nei registri italiani era più anziana rispetto alla popolazione inclusa negli studi clinici (differenza media dell’età mediana 5.3 anni, p<0.001; differenza media della proporzione di pazienti ultra65enni 17.17% (intervallo di confidenza al 95% 16.67%, 17.67%).
Nel complesso, la proporzione di pazienti di sesso femminile non è risultato diverso tra i registri e gli studi (differenza media -0,55%, intervallo di confidenza al 95% -1,06%, -0,05%).
La proporzione media di pazienti con PS scaduto (2 o peggiore) era basso sia negli studi clinici (3,1%) che nei registri (4,3%), con una differenza media del 1,27% (intervallo di confidenza al 95% 1,06%, 1,48%).
L’analisi presentata in questo studio di confronto tra gli studi clinici registrativi e i registri di monitoraggio AIFA conferma che i pazienti oncologici arruolati negli studi rappresenta solo parzialmente l’universo di coloro che saranno poi trattati nella pratica clinica.
La differenza in termini di età è evidente, mentre la differenza in termini di performance status è limitata dal fatto che anche i registri, come gli studi clinici, spesso prevedono un blocco per i pazienti in condizioni scadute.
Da vari anni, la comunità scientifica discute dell’opportunità di aumentare l’inclusività dei pazienti negli studi registrativi, al fine di garantire una miglior generalizzabilità dei risultati alla popolazione del mondo reale.
I registri rappresentano un’importante opportunità di analisi di dati di “real world”. Naturalmente, molto interesse sta anche nel confronto tra l’outcome osservato negli studi clinici e l’outcome osservato in una popolazione meno selezionata di pazienti. Il lavoro pubblicato su The Lancet Regional Health Europe non analizza alcun dato di outcome, ma le sole caratteristiche basali dei pazienti, quindi si limita a “descrivere” una delle premesse della limitata generalizzabilità, piuttosto che quantificarne le implicazioni cliniche.
D’altra parte, uno studio di questo tipo offre una prima dimostrazione che il grande sacrificio di tanti oncologi e tanti professionisti che, in questi anni, hanno dedicato molto tempo all’inserimento dei dati clinici dei pazienti nei registri AIFA al fine di garantire centinaia di migliaia di trattamenti nella pratica clinica, può essere utile non solo come dato amministrativo per il trattamento del singolo paziente, ma anche come fonte di evidenza scientifica.
